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基因療法矯正遺傳疾病 治療效果令人鼓舞

2013-07-13 08:10:50 來源:中國日報(bào)網(wǎng)
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科研人員通過基因改造的病毒幫助患者治療疾病。他們先從患者體內(nèi)抽取骨髓干細(xì)胞,然后讓含有正確遺傳指令的病毒“感染”這些細(xì)胞,修補(bǔ)受損的基因,再將細(xì)胞放回到患者的體內(nèi)。當(dāng)然,這要在患者的大腦受到侵蝕之前進(jìn)行。

異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良是因?yàn)榛颊呱眢w內(nèi)部的基因序列發(fā)生了錯(cuò)誤?;加写瞬〉膵雰撼錾鷷r(shí)看上去是健康的。但隨著年齡的增長,到了1至2歲時(shí),他們的大腦會受到破壞,從而出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)少、行動(dòng)力減弱的癥狀,

盡管治療效果顯著,不過比菲醫(yī)生也指出,所有的治療方法都會有副作用,還要繼續(xù)跟蹤研究這3名接受治療的患者。到目前為止,他們還未出現(xiàn)異常,身體狀況良好。“之前的經(jīng)驗(yàn)表明,基因療法可以得到更好的完善,所以我們會比之前做的更好,”比菲說。

路易?納爾迪尼教授是圣?拉法埃萊研究所基因療法的負(fù)責(zé)人。他說:“我們從3年前開始進(jìn)行臨床試驗(yàn),最初6位患者的治療結(jié)果給了我們很大的鼓勵(lì)?;虔煼ú粌H安全,而且效果顯著。它改變了幾種疾病的臨床治療歷史?!?

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編輯:中文國際實(shí)習(xí)3 標(biāo)簽: 基因療法
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